This is the most expensive drug in the world, the price reaches IDR 65.6 billion
The most expensive drug in the world is currently held by Lenmeldy. (Photo: Technology Review)
- The most expensive drug in the world is currently held by Lenmeldy, a gene therapy drug for metachromatic leukodystrophy (MLD). The price is exorbitant, reaching USD 4.2 million or approximately IDR 65.6 billion. The rarity of this disease is one of the factors behind the fantastic price of gene therapy.
MLD is a neurodegenerative disease that attacks toddlers. This disease takes away the ability to speak and walk quickly. About half of sufferers die, and the rest live in a vegetative state, bringing a heavy burden to the family.
Even though it is terrible, MLD is a very rare disease. In the United States, only about 40 children are diagnosed with MLD each year.
Reporting from MIT Technology Review, Thursday (21/3/2024), Orchard Therapeutics, the maker of Lenmeldy, the MLD gene therapy, explained that the price of USD 4.2 million reflects the value of this treatment for patients and families. Orchard employs 160 people to develop Lenmeldy, far more than the number of children they will be able to treat in the next few years.
However, Maxx Chatsko, founder of Solt DB, a company that collects data on biotech products, predicts that Lenmeldy will struggle commercially, like other gene therapies.
MLD gene therapy was approved in Europe three years ago at a slightly lower price. However, Orchard only generated $12.7 million in product sales for most of last year, indicating very limited patient volume.
Despite its high price, Lenmeldy offers hope for MLD sufferers. This gene therapy adds the missing gene to children's bone marrow cells, reversing the root cause of the condition in the brain. Many children who received Lenmeldy in trials since 2010 have shown remarkable development and lead normal lives.
Independent groups such as the Institute for Clinical and Economic Review (ICER) even assess that MLD gene therapy has economic value, with an estimated cost of between USD 2.3 to USD 3.9 million.
The high price of gene therapies like Lenmeldy could raise questions about their sustainability. One example is Glybera, another gene therapy that was purchased only once before being pulled from the market because it did not show enough effectiveness to justify its $1 million price tag.
Ini Obat Termahal di Dunia, Harganya Mencapai Rp65,6 Miliar
Obat termahal di dunia saat ini dipegang oleh Lenmeldy. (Foto: Technology Review)
- Obat termahal di dunia saat ini dipegang oleh Lenmeldy, obat terapi gen untuk penyakit leukodystrofi metakromatik (MLD). Harganya selangit, mencapai USD4,2 juta atau sekira Rp65,6 miliar. Kelangkaan penyakit ini menjadi salah satu faktor di balik harga terapi gen yang fantastis.
MLD adalah penyakit neurodegeneratif yang menyerang balita. Penyakit ini merenggut kemampuan untuk berbicara dan berjalan dengan cepat. Sekitar setengah dari penderitanya meninggal, dan sisanya hidup dalam keadaan vegetatif, membawa beban berat bagi keluarga.
Meskipun mengerikan, MLD tergolong penyakit yang sangat langka. Di Amerika Serikat, hanya sekitar 40 anak yang didiagnosis dengan MLD setiap tahunnya.
Dilansir dari MIT Technology Review, Kamis (21/3/2024), Orchard Therapeutics, pembuat Lenmeldy, terapi gen MLD, menjelaskan bahwa harga USD4,2 juta mencerminkan nilai perawatan ini bagi pasien dan keluarga. Orchard mempekerjakan 160 orang untuk mengembangkan Lenmeldy, jauh lebih banyak daripada jumlah anak yang dapat mereka obati dalam beberapa tahun ke depan.
Namun, Maxx Chatsko, pendiri Solt DB, perusahaan yang mengumpulkan data tentang produk biotek, memprediksi bahwa Lenmeldy akan mengalami kesulitan secara komersial, seperti terapi gen lainnya.
Terapi gen MLD telah disetujui di Eropa sejak tiga tahun lalu dengan harga yang sedikit lebih murah. Namun, Orchard hanya menghasilkan USD12,7 juta dari penjualan produk selama sebagian besar tahun lalu, menunjukkan jumlah pasien yang sangat terbatas.
Meskipun harganya mahal, Lenmeldy menawarkan harapan bagi penderita MLD. Terapi gen ini menambahkan gen yang hilang ke sel sumsum tulang anak-anak, membalikkan akar penyebab kondisi di otak. Banyak anak yang menerima Lenmeldy dalam uji coba sejak tahun 2010 telah menunjukkan perkembangan yang luar biasa dan menjalani kehidupan normal.
Kelompok independen seperti Institute for Clinical and Economic Review (ICER) bahkan menilai bahwa terapi gen MLD memiliki nilai ekonomis, dengan perkiraan biaya antara USD2,3 hingga USD3,9 juta.
Harga mahal terapi gen seperti Lenmeldy dapat menimbulkan pertanyaan tentang keberlanjutannya. Salah satu contohnya adalah Glybera, terapi gen lain yang dibeli hanya sekali sebelum ditarik dari pasar karena tidak menunjukkan efektivitas yang cukup untuk membenarkan harga USD1 juta.